L’histoire d’Élise : comment les essais cliniques m’ont redonné mon avenir

Au moment de ma naissance en 1978, la fibrose kystique offrait peu d’espoir. Mes parents étaient jeunes, terrifiés, et soudainement confrontés à un avenir que très peu de personnes comprenaient.  

Ils m’ont élevée comme mes frères et sœurs, conscients de mes limites, mais sans jamais me faire sentir que j’étais différente. Je comprenais pourquoi j’avais autant de médicaments et de traitements et je savais que la FK pouvait raccourcir la vie, mais je ne vivais pas dans la crainte. 

Les essais cliniques ont toujours fait partie de ma vie. Mes parents ont accepté que je participe à des études quand j’étais jeune, dans l’espoir que je puisse en profiter et que d’autres enfants dans ma situation puissent un jour aussi en bénéficier. J’ai participé à des essais cliniques portant sur des traitements qui font maintenant partie de ma routine quotidienne, notamment Urso, la tobramycine par inhalation, des tests génétiques, des études sur l’exercice physique, Pulmozyme, Symdeko et de nombreux antibiotiques.  

« Si une étude avait du sens à mes yeux, je voulais en faire partie. » 

J’étais dans cet état d’esprit lorsque j’ai commencé à fréquenter la clinique de FK pour adultes du CHUM, à Montréal. En 2014, l’équipe de ma clinique avait suggéré que je prenne part à un essai clinique portant sur un nouveau médicament, un modulateur de la CFTR. J’ai fait partie de l’étude pendant sept ans pour permettre l’évaluation des impacts du modulateur. En 2022, on a suggéré que je participe à un nouvel essai pour un médicament à prendre une fois par jour qu’on connaît maintenant sous le nom d’Alyftrek.  

« Des résultats que je n’aurais jamais cru possibles. » 

Avant l’essai de 2014, j’avais donné naissance à mon fils et ma santé, qui jusque-là avait été assez stable, s’est rapidement détériorée. Complications, chirurgie et infections pulmonaires à répétition. Ma fonction pulmonaire a chuté de 75 % à 30 %. Je passais souvent plus de temps sous antibiotiques intraveineux à l’hôpital qu’à la maison. On m’a alors dit qu’une transplantation pulmonaire pourrait bientôt être ma seule option. 

Quelques jours après le début de l’essai sur Alyftrek, j’ai ressenti des changements. Certaines personnes font référence à une « purge » et c’est la vérité. Ma fonction pulmonaire est maintenant d’environ 58 %. J’ai un regain d’énergie. Je n’ai pas eu d’infection pulmonaire ou eu besoin d’antibiotiques intraveineux depuis quatre ans. Je prends moins de médicaments. Il n’est plus question de listes de transplantation ou de planification de fin de vie. Il est plutôt question de vivre. 

« Certaines personnes craignent que les essais cliniques entraînent des risques ou soient expérimentaux, dans le mauvais sens. »  

Participer à un essai clinique ne voulait pas dire abandonner mon équipe de soins ou voyager loin de chez moi. Mon essai se déroulait dans le même hôpital où je recevais déjà mes soins et était administré par des personnes qui me connaissaient bien. 

Chaque essai clinique auquel j’ai participé était clairement expliqué, soumis à un contrôle rigoureux et entièrement volontaire. On ne m’a jamais poussée à rester dans une étude qui ne me convenait pas. Les équipes de soins respectaient les protocoles à la lettre et ma sécurité passait toujours avant tout. 

Mon essai clinique le plus récent a commencé par une journée entière d’évaluation – épreuves sanguines, tests de sudation, tests de la fonction pulmonaire et surveillance, pour établir une base de référence. Par la suite, j’ai été suivie attentivement dans le cadre de mes visites à la clinique et par des entretiens téléphoniques. Avec le temps, les visites sont devenues moins fréquentes, à mesure que mon état se stabilisait. 

Participer demandait bien sûr du temps, mais considérablement moins que les hospitalisations et les congés de maladie dont j’avais besoin avant.  

Je tiens aussi à mentionner que les dépenses de voyage étaient remboursées et que les participants recevaient une compensation pour le temps qu’ils devaient consacrer à un essai – une agréable surprise pour moi. 

 « Si vos songez à participer à un essai clinique, mon message est simple : faites-le. » 

Lisez les formulaires de consentement. Posez des questions. Parlez à votre équipe de soins. Sachez que vous pouvez vous retirer en tout temps. Les essais cliniques sont sûrs, étroitement supervisés et dirigés par des personnes qui veulent la même chose que vous : un meilleur avenir pour les personnes atteintes de FK. 

Même si vous ne bénéficiez pas directement d’un essai clinique, il peut tout changer pour une autre personne. Chaque découverte dont nous profitons aujourd’hui existe parce que quelqu’un dans le passé a dit « oui ». 

En ce qui me concerne, les essais cliniques n’ont pas seulement prolongé ma vie. Ils m’ont redonné mon avenir, ce qui en vaut la peine, chaque fois.