Santé Canada approuve Alyftrek, un nouveau médicament contre la fibrose kystique

TORONTO, 14 août 2025 – Le 22 juillet 2025, Santé Canada a approuvé Alyftrek, un nouveau médicament pour le traitement de la fibrose kystique (FK). Cette approbation s’applique aux Canadiens âgés de 6 ans et plus qui sont porteurs de la mutation F508del (mutation la plus fréquente de la FK) ou d’au moins une mutation réactive du gène CFTR. Cette approbation pourrait permettre à des Canadiens auparavant inadmissibles à des traitements modulateurs de la protéine CFTR comme Trikafta, d’avoir accès à une option thérapeutique susceptible de changer leur vie. 

La décision de Santé Canada redonne espoir à certains Canadiens atteints de FK qui n’ont pas encore accès à un traitement modulateur. Toutefois, Alyftrek ne constitue pas une solution pour l’ensemble de cette population. Ce nouveau médicament pourrait également représenter une option de traitement pour les Canadiens admissibles qui ne tolèrent pas très bien d’autres modulateurs comme Trikafta, ou qui y ont réagi de façon sous-optimale.  

« Cette approbation par Santé Canada représente une première option thérapeutique pour certaines personnes qui font partie de la communauté fibro-kystique. Pour elles, il pourrait s’agir du tout premier accès à un traitement susceptible de transformer leur vie, a déclaré Kelly Grover, présidente et chef de la direction de Fibrose kystique Canada. Par le passé, plusieurs provinces et territoires ont agi rapidement pour rembourser d’autres médicaments contre la FK. Aujourd’hui, nous demandons le même niveau d’engagement pour Alyftrek, car les personnes atteintes de FK ne peuvent tout simplement pas se permettre d’attendre. » 

Alyftrek est un traitement modulateur à prendre une seule fois par jour, qui combine trois composés actifs : deutivacaftor, vanzacaftor et tezacaftor. Conçu pour cibler les anomalies de la protéine CFTR, il agit chez les personnes porteuses de la mutation F508del ou d’une autre mutation qui réagit au médicament. Les essais cliniques ont démontré que l’efficacité d’Alyftrek sur la fonction pulmonaire est comparable à celle observée avec Trikafta. De plus, Alyftrek est associé à une réduction plus marquée du taux de chlorure dans la sueur comparativement à Trikafta. Cependant, l’importance clinique de cette réduction chez les personnes atteintes de FK est encore mal comprise.   

Fibrose kystique Canada demande maintenant à l’Agence des médicaments du Canada (AMC) et à l’Institut national d’excellence en santé et en services sociaux (INESSS) du Québec de recommander aux régimes publics d’assurance-médicaments de rembourser Alyftrek selon les indications approuvées par Santé Canada, ainsi que pour toute autre mutation susceptible de répondre au traitement. Parallèlement, Fibrose kystique Canada encourage les régimes privés d’assurance-médicaments à inclure Alyftrek dans leur liste de médicaments couverts et à accorder une couverture élargie aux personnes qui en ont besoin. Les recommandations officielles de l’AMC et de l’INESSS sont attendues à l’automne 2025. Tant que les régimes d’assurance-médicaments n’élargiront pas leur couverture à des traitements comme Alyftrek, de nombreux Canadiens porteurs de mutations rares demeureront dans l’incertitude, en attente d’un accès à un traitement qui pourrait changer leur vie. 

Alyftrek a déjà été approuvé par la Food and Drug Agency des États-Unis en décembre 2024, ainsi que par la Healthcare products Regulatory Authority du Royaume-Uni en mars 2025.