TORONTO (le 25 février 2024) – Et si une nouvelle percée dans le domaine de la fibrose kystique était déjà à portée de main, grâce à des études en cours maintenant?
Cette possibilité est au cœur du plus récent investissement de Fibrose kystique Canada, soit 325 000 $ en subventions de démarrage consacrées à sept projets de recherche novateurs en phase initiale, un investissement rendu possible grâce au soutien de nos donateurs. Ces projets mettent l’accent sur une meilleure réponse aux besoins les plus importants de la communauté fibro-kystique canadienne et comprennent la toute première subvention de préplanification d’essais cliniques de Fibrose kystique Canada, qui offre à la communauté fibro-kystique l’occasion de faire partie d’études dont elle pourrait bénéficier.
Si des traitements révolutionnaires ont facilité la vie quotidienne de nombreuses personnes atteintes de fibrose kystique, la FK demeure une maladie grave qui limite la vie. Trop de personnes sont encore confrontées à un lourd fardeau quotidien de traitements, à des complications persistantes et à des lacunes en matière de soins, que les thérapies actuelles ne peuvent pas combler.
Ce récent investissement vise à encourager la réflexion originale et à évaluer de nouvelles idées. En mettant l’accent sur des projets dont les délais sont plus courts et les budgets plus modestes, les subventions de Fibrose kystique Canada aident les chercheurs à explorer de nouveaux horizons prometteurs et à trouver les preuves nécessaires à la mise sur pied d’études cliniques à plus vaste échelle.
Les sept initiatives financées comprennent une première pour Fibrose kystique Canada – une subvention qui permettra de rassembler des chercheurs, des cliniciens et des personnes fibro-kystiques autour de la planification d’une étude clinique.
« Les progrès réalisés dans le domaine de la FK sont remarquables, mais ils ont donné lieu à des défis nouveaux pour lesquels nous n’avons actuellement aucune réponse, explique Dr Paul Eckford, directeur en chef des activités scientifiques de Fibrose kystique Canada. Notre toute première subvention de préplanification d’essais cliniques pourrait paver la voie à une meilleure compréhension des effets secondaires mentaux et émotionnels associés aux traitements modulateurs de la CFTR, l’objectif étant d’améliorer les soins dans un domaine où les connaissances sont incomplètes. »
La liste des récipiendaires de subventions de démarrage 2025 de Fibrose kystique Canada se trouve ci-dessous. Fibrose kystique Canada a le plaisir de faire partie d’un partenariat avec la Société canadienne du cancer et Diabète Canada pour le financement de deux de ces subventions; ces collaborations stratégiques augmentent la portée des dollars de nos donateurs et permettent aux chercheurs d’explorer les liens entre la fibrose kystique et d’autres maladies.
Ensemble, ces projets illustrent la détermination de la communauté fibro-kystique à continuer d’aller de l’avant et renforcent le rôle vital de nos donateurs dans l’accélération du processus.
- Définir la contribution des cellules immunitaires au diabète associé à la FK
Sylvie Lesage, CIUSSS de l’Est-de-l’Île-de-Montréal
Cofinancé par Diabète Canada
Qu’est-ce que cette étude peut apporter?
La fibrose kystique affecte beaucoup plus que les poumons. Le pancréas est souvent endommagé par la maladie, ce qui, avec le temps, peut causer un diabète associé à la FK (DAFK). S’il n’est pas correctement pris en charge, le DAFK peut avoir des conséquences graves sur la santé. Des études ont montré que le pancréas des personnes qui vivent avec la FK contient des taux élevés de cellules immunitaires, qui contribuent à l’inflammation et à la perte de cellules bêta productrices d’insuline, l’une des principales causes du diabète. Cette subvention contribuera à montrer comment les mutations de la CFTR peuvent contribuer à ce processus inflammatoire. Le but sera d’identifier de nouvelles stratégies pour traiter le DAFK, dont souffrent plus de 30 % des adultes canadiens atteints de fibrose kystique. - Mise au point de canaux chlorure synthétiques et de transporteurs par des interactions supramoléculaires de groupes principaux
Lucia Lee, Queen’s University, Kingston
Qu’est-ce que cette étude peut apporter?
Les personnes atteintes de FK manquent de protéines saines nécessaires au transport du sel (ions chlorure) à travers leurs cellules, ce qui provoque l’accumulation dans leurs poumons et leurs intestins de mucus qui devient épais et collant, et qui nuit à la respiration et à la digestion. Certaines thérapies pouvant remédier à ce problème ont souvent des effets secondaires et ne sont pas efficaces pour toutes les personnes fibro-kystiques. Grâce à cette subvention, l’équipe de recherche élaborera et mettra à l’épreuve de nouveaux modes de restauration complète du transfert du sel à l’intérieur et à l’extérieur des cellules. Ce travail pourrait être le fondement de l’élaboration de traitements pouvant aider toutes les personnes fibro-kystiques – peu importe leur mutation génétique sous-jacente – à mieux digérer les aliments et à respirer plus facilement. - Explorer les origines fœtales de la fibrose kystique
Amy Wong, The Hospital for Sick Children
Qu’est-ce que cette étude peut apporter?
Bien que les symptômes de la FK apparaissent généralement après la naissance, certaines études laissent entendre que les poumons peuvent être affectés par la maladie in utero. Grâce à cette subvention, l’équipe de recherche créera des modèles de tissus pulmonaires qui agissent comme des cellules pulmonaires en développement, dans le but de comprendre comment ils sont affectés par la FK et quels gènes et réactions biologiques entrent en jeu. Cette étude cherche à déterminer comment et quand le développement pulmonaire est perturbé en présence de FK, ce qui pourrait permettre un diagnostic plus précoce de la FK ou même la mise au point de traitements qui freinent la FK avant qu’elle n’apparaisse. - Identification de thérapies novatrices des infections persistantes à Pseudomonas aeruginosa chez les personnes fibro-kystiques qui prennent des modulateurs
Valerie Waters, The Hospital for Sick Children
Qu’est-ce que cette étude peut apporter?
Les bactéries Pseudomonas aeruginosa peuvent causer des infections chroniques fréquentes chez les personnes atteintes de fibrose kystique. Lorsque ces bactéries s’agglutinent, elles deviennent plus résistantes aux antibiotiques, ce qui peut entraîner des dommages pulmonaires. En recueillant chez les patients des échantillons de salive et de la bactérie P. aeruginosa, l’équipe de recherche examinera la possibilité qu’une enzyme développée en laboratoire puisse briser les amas de bactéries, pour permettre aux antibiotiques de faire leur travail. L’équipe déterminera également quelles combinaisons d’enzymes et d’antibiotiques sont les plus efficaces pour y parvenir. En 2024, P. aeruginosa était l’une des deux infections pulmonaires les plus courantes. Si l’équipe obtient les renseignements recherchés, des études cliniques futures pourraient être effectuées dans le but de réduire la gravité des infections à P. aeruginosa, voire de les éliminer, y compris chez les personnes FK qui prennent des traitements modulateurs. - Autotest pour l’épidémiologie du VPH chez les femmes atteintes de fibrose kystique (SAFE-CF)
Ranjani Somayaji, University of Calgary
Financé avec le soutien de la Société canadienne du cancer
Qu’est-ce que cette étude peut apporter?
Avec la longévité accrue des personnes atteintes de fibrose kystique, les risques de maladies associées au vieillissement, notamment le cancer, augmentent. On sait que la vaccination contre le virus du papillome humain (VPH) prévient le cancer du col de l’utérus. Les études montrent toutefois que les femmes fibro-kystiques, surtout celles qui ont subi une transplantation pulmonaire, ont des taux de vaccination faibles et donc des risques élevés quant aux infections causées par le VPH et leurs complications. En donnant aux femmes fibro-kystiques un test à domicile pour le VPH et en compilant des données sur les taux d’infection, l’équipe de recherche veut approfondir les connaissances sur le risque d’infection par le VPH dans cette population, tout en rendant le dépistage du VPH plus accessible. - Stratégie généralisable basée sur l’édition génique CRISPR pour vaincre la bactérie Pseudomonas aeruginosa résistante en présence de fibrose kystique
Isaac Martin, The Hospital for Sick Children
Qu’est-ce que cette étude peut apporter?
Les nouveaux traitements qui ont considérablement changé le cours de la FK pour de nombreuses personnes n’ont pas résolu les dommages causés par les infections à Pseudomonas aeruginosa. Souvent résistantes aux antibiotiques, ces infections peuvent entraîner des dommages pulmonaires, des hospitalisations, et même la mort. Heureusement, les recherches ont progressé au point où les échantillons de P. aeruginosa peuvent être manipulés en laboratoire, ce qui les rend plus sensibles aux antibiotiques et peut même causer leur autodestruction. C’est ce que l’équipe de recherche qui mène ce projet tente de faire, à l’aide d’échantillons de P. aeruginosa prélevés dans les poumons de personnes fibro-kystiques. Si l’étude réussit, elle pourrait offrir une voie prometteuse pour la mise au point de nouveaux traitements pouvant réduire la menace des infections à P. aeruginosa. - Quantifier les impacts neurocognitifs de la combinaison élexacaftor/tézacaftor/ivacaftor
Jonathan Rayment, University of British Columbia
Qu’est-ce que cette étude peut apporter?
Les traitements modulateurs de la CFTR ont transformé la vie de nombreuses personnes atteintes de fibrose kystique, mais leurs effets secondaires sont courants. Des effets indésirables mentaux ou émotionnels ont été rapportés, notamment un brouillard cérébral, de l’anxiété et des troubles du sommeil dont la gravité nécessite parfois l’arrêt du traitement. Aucune étude n’a cependant été réalisée pour mesurer, comprendre et examiner ces effets secondaires. Cette étude, qui représente la première subvention de démarrage de Fibrose kystique Canada pour la planification d’une étude clinique, vise à combler cette lacune dans les connaissances. En travaillant avec la communauté fibro-kystique, l’équipe de recherche mettra au point une méthode de mesure des changements cognitifs et émotionnels chez les personnes qui prennent des traitements modulateurs de la CFTR, afin d’identifier des schémas. Ils jetteront ainsi les bases d’une étude clinique future qui permettrait aux soins de la FK de mieux répondre aux besoins de la communauté fibro-kystique.
