Santé Canada approuve Trikafta pour les enfants âgés de deux à cinq ans

TORONTO, 17 octobre 2023 – Santé Canada a approuvé Trikafta, un médicament qui change la vie des enfants âgés de deux à cinq ans qui sont porteurs d’au moins une mutation du gène F508del, la mutation la plus courante de la fibrose kystique au Canada. Il s’agit d’une bonne nouvelle et d’un premier pas vers l’accès pour plus de 300 enfants canadiens. Ce médicament a été approuvé pour les six ans et plus en avril 2022.

Trikafta est considéré comme la plus grande innovation de l’histoire de la fibrose kystique. Il peut traiter jusqu’à 90 % des Canadiens atteints de fibrose kystique et s’attaque aux causes sous-jacentes de la maladie plutôt que de simplement gérer les symptômes. Cette approbation par Santé Canada constitue une étape importante vers un tournant dans l’histoire de la maladie pour les enfants et les adultes atteints de fibrose kystique.

« Bien qu’il s’agisse d’une nouvelle prometteuse pour les familles qui ont de jeunes enfants atteints de fibrose kystique, les Canadiens âgés de deux à cinq ans n’auront accès à Trikafta que lorsque les régimes publics et privés accepteront de couvrir ce médicament, a déclaré le Dr Paul Eckford, directeur en chef des activités scientifiques de Fibrose kystique Canada. Nous demandons aux provinces et territoires canadiens de rembourser immédiatement ce médicament pour les enfants âgés de deux à cinq ans et pour tous les Canadiens qui peuvent en bénéficier, et d’éliminer les franchises et contraintes financières liées à l’accès à des médicaments qui sauvent et changent la vie des personnes atteintes de maladies rares. »

Bien que Trikafta ait le potentiel de traiter jusqu’à 90 % des Canadiens atteints de fibrose kystique, de nombreux Canadiens âgés de six ans est plus ont du mal à avoir accès à ce médicament en raison de franchises élevées et de difficultés liées au remboursement par les régimes publics et privés. Fibrose kystique Canada demande aux provinces, aux territoires et aux régimes privés de rembourser immédiatement Trikafta pour les Canadiens âgés de deux ans et plus, de manière à ne pas imposer des contraintes financières excessives pour ces familles, et à respecter les directives des cliniciens spécialistes de la FK, tel qu’indiqué dans les lignes directrices consensuelles de Fibrose kystique Canada définies par des cliniciens, qui recommandent qu’aucun critère contraignant ne soit imposé pour le début du traitement.

L’usage de Trikafta chez les enfants âgés de deux à cinq ans fait actuellement l’objet d’un examen par les organismes canadiens d’évaluation des technologies de la santé, soit l’Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS) et l’Institut national d’excellence en santé et en services sociaux (INESSS). Ces organismes feront des recommandations non contraignantes aux régimes publics d’assurance médicaments du Canada à savoir s’ils devraient rembourser Trikafta pour les enfants âgés de deux ans et plus étant porteurs d’au moins une copie de la mutation F508del, soit la mutation la plus courante de la FK.

« Nous avons déjà vu les provinces et territoires agir rapidement pour rembourser ce médicament et leur demandons de faire preuve du même niveau d’empressement. Cependant, cette fois-ci, nous demandons également aux provinces et aux territoires d’aller plus loin et de prendre des mesures pour ceux qui sont laissés pour compte, a déclaré Kelly Grover, présidente et chef de la direction de Fibrose kystique Canada. Près de 200 personnes porteuses de mutations rares ne peuvent pas avoir accès à ce médicament révolutionnaire en raison de lourdeurs bureaucratiques. La maladie de ces Canadiens s’aggrave de jour en jour, alors que des personnes comme elles dans d’autres pays ont accès à Trikafta et vont mieux. » 

Fibrose kystique Canada invite les canadiens à aider

Trikafta peut être utilisé pour traiter plus de 170 autres mutations à l’origine de la FK. Ceux qui sont porteurs de mutations plus rares ont également besoin d’avoir accès à ce médicament. En effet, la maladie de certains Canadiens porteurs de mutations rares s’aggrave en attendant d’y avoir accès. Fibrose kystique Canada encourage les Canadiens à prendre des mesures pour s’assurer que les enfants et toutes les personnes atteintes de fibrose kystique qui pourraient bénéficier de ce médicament y aient accès et puissent vivre plus longtemps et en meilleure santé. Les sympathisants et défenseurs des droits sont invités à envoyer une lettre aux représentants élus locaux pour demander un accès immédiat à Trikafta pour tous les Canadiens qui peuvent en bénéficier. Notre outil convivial permet de le faire avec facilité.