Une étude appuyée par Fibrose kystique Canada publiée dans la revue Science offre une lueur d’espoir pour les personnes porteuses d’une mutation rare de la FK

Une étude appuyée par Fibrose kystique Canada a été publiée dans la revue Science (en anglais seulement), l’une des publications scientifiques les plus réputées au monde. Dirigée par le Dr Bowen Li de la University of Toronto, l’étude explore une nouvelle approche prometteuse pour les personnes atteintes de fibrose kystique (FK) qui sont porteuses de mutations génétiques rares et n’ont par conséquent actuellement pas d’options de traitement ou en ont peu.

« Bien que le profil de la fibrose kystique évolue, les avancées thérapeutiques actuelles ne profitent pas encore de façon équitable à toutes les personnes atteintes de la maladie. C’est pourquoi Fibrose kystique Canada s’engage à soutenir la recherche axée sur les besoins encore non comblés, particulièrement ceux des personnes porteuses de mutations rares qui ne disposent actuellement d’aucun traitement efficace, explique Kelly Grover, présidente et chef de la direction de Fibrose kystique Canada. Cette publication marque une étape importante pour la communauté fibro-kystique et la recherche canadienne. Pour les personnes porteuses de mutations rares qui attendent toujours des traitements efficaces, les avancées ne peuvent venir assez vite. Des chercheurs canadiens ont participé à la découverte du gène responsable de la FK et, aujourd’hui, ils contribuent à façonner la prochaine génération de thérapies géniques. Nous sommes fiers de soutenir l’innovation canadienne et son potentiel de changer des vies partout dans le monde. »

Bien que les modulateurs de la CFTR hautement efficaces aient transformé la vie de nombreuses personnes atteintes de FK, tout le monde n’en a pas bénéficié de la même façon. Pour certaines personnes porteuses de mutations génétiques rares, il n’existe toujours aucune option de traitement. Des travaux de recherche comme ceux-ci nous rapprochent d’un avenir où aucune personne atteinte de FK ne sera laissée pour compte.

La publication de cette étude dans la revue Science témoigne à la fois l’importance de ces travaux de recherche et du rôle de premier plan du Canada dans l’innovation en matière de FK. L’étude met en lumière le potentiel de nouvelles approches géniques pour répondre aux besoins non comblés des personnes porteuses de mutations rares de la FK, qui disposent actuellement de peu d’options thérapeutiques.

« En tant que maman d’un enfant atteint de fibrose kystique, il est extrêmement encourageant de voir des recherches axées sur les personnes qui ne disposent toujours pas d’options de traitement efficaces. Ces travaux nous donnent l’espoir que de nouvelles approches pourraient un jour aider des enfants comme mon fils, tout en soulignant l’importance de continuer à investir dans la recherche et l’innovation. Le fait de savoir que des chercheurs explorent de nouvelles façons de restaurer ou d’accroître la production de la protéine touchée par certaines formes de FK nous donne un nouvel espoir pour l’avenir, explique Vicky M., mère d’un enfant atteint de FK. Cette recherche pourrait un jour aider des personnes comme mon fils à respirer plus facilement, à consacrer moins de temps à la gestion de leur maladie et à avoir davantage de liberté pour se concentrer sur l’école, la famille, les amitiés et toutes les possibilités qui s’offrent à elles. Ces avancées nous rappellent pourquoi il est essentiel d’investir dans la recherche et la science. Pour faire de cet avenir une réalité, nous devons continuer à soutenir la recherche axée sur les nouveaux traitements et veiller à ce qu’aucune personne atteinte de FK ne soit laissée pour compte. »

Bien que d’autres travaux de recherche soient encore nécessaires, cette publication représente une étape importante dans la quête de nouvelles options thérapeutiques pour les personnes atteintes de FK qui ne peuvent pas bénéficier des traitements disponibles. Elle illustre également ce qui devient possible lorsque les chercheurs, les bailleurs de fonds et la communauté fibro-kystique unissent leurs efforts pour faire progresser l’innovation et bâtir un avenir où aucune personne atteinte de FK ne sera laissée pour compte.