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Le Dr Bowen Li transforme le paysage de traitement de la fibrose kystique (FK) avec ses travaux novateurs sur les thérapies basées sur l’ARN. En misant sur une technologie de pointe basée sur l’ARN, il veut s'attaquer aux fondements génétiques de la maladie afin d’atteindre sa vision audacieuse qui est de la faire passer d’une maladie mortelle à une affection pouvant être prise en charge.
Grâce à ses travaux, le Dr Li fait non seulement avancer la recherche scientifique, mais redonne espoir aux personnes atteintes de FK. Ses efforts sont un pas vers un avenir dans lequel les personnes pourront vivre avec la FK sans en subir les limites et profiter d’une longue vie épanouie et en santé.
À la Faculté de pharmacie Leslie Dan de la University of Toronto, le Dr Li dirige un laboratoire consacré à la mise au point de traitements novateurs fondés sur l’ARN pour la médecine régénérative et l’immunothérapie. Les traitements à base d’ARN se servent de petites particules de matériel génétique appelées ARN pour expliquer au corps comment combattre des maladies en particulier. En ayant recours à des technologies comme les laboratoires de conception et de robotique par intelligence artificielle (IA), l’équipe de recherche du Dr Li repousse les frontières afin de changer notre approche du traitement de la FK. Cette année, il a reçu un financement de la part de Fibrose kystique Canada pour son projet actuel : « Mise au point par ingénierie de nanoparticules lipidiques d’ARNt pour inhiber les mutations non-sens dans la FK », qui met à profit les nanoparticules lipidiques — de très petites particules de gras — pour livrer les molécules thérapeutiques d’ARN directement dans les cellules. Cette approche vise à contourner les erreurs génétiques en cause dans la FK, ce qui représente une grande enjambée dans le traitement de cette maladie.
Le parcours du Dr Li dans les traitements à base d’ARN a débuté dans le cadre de ses travaux postdoctoraux au Massachusetts Institute of Technology, où il voulait relever le défi de livrer des molécules d’ARN fabriquées dans des cellules pulmonaires. Des problèmes ont été rencontrés pour faire passer l’ARN à travers la barrière de mucus dans les poumons, mais la conception novatrice des nouvelles nanoparticules du Dr Li a pu les surmonter. Sa méthode révolutionnaire pour mettre au point des nanoparticules supérieures capables de traverser le mucus efficacement et de cibler les cellules pulmonaires a jeté les bases de ses travaux actuels et l'a poussé à explorer plus en détail les systèmes de livraison de l’ARN.
À la University of Toronto, le Dr Li a élargi ses travaux pour y inclure le recours à des outils basés sur la technologie CRISPR-Cas9 pour modifier les gènes et les livrer directement dans les poumons. Cette méthode permet de livrer deux types d’ARN dans les poumons : un qui crée la protéine dotée de fonctions pouvant modifier les gènes et l’autre qui la guide au bon endroit. Son équipe a réussi à modifier des gènes (comme le CFTR) avec succès dans des cellules pulmonaires, établissant une nouvelle norme de modification des gènes sans recourir à des virus.
L’IA joue aussi un rôle significatif dans les travaux du Dr Li. Elle permet à l’équipe d’analyser de grosses quantités de données, rapidement, ce qui l'aide à concevoir de meilleures nanoparticules pour livrer l’ARN. Cette approche permet de comprendre en profondeur comment la structure de ces particules altère leur fonctionnement, et oriente la mise au point de traitements encore plus efficaces contre la FK.
« L’IA révolutionne comment nous concevons et optimisons les systèmes de nanoparticules, explique le Dr Li. En intégrant l'analyse par IA, nous pouvons rapidement modifier et améliorer nos plateformes de livraison en vue d'obtenir de meilleurs résultats pour les patients. »
Son dévouement envers la communauté FK est clair, non seulement par ses travaux de recherche, mais aussi par ses interactions avec les patients et les proches touchés par la maladie. Le Dr Li insiste sur l’importance de miser sur les mutations et phénotypes rares en cause dans la FK, faisant valoir le besoin de travaux qui répondent aux besoins de tous les patients.
« Nous devons nous assurer que nos travaux profitent à tous les patients FK, en particulier ceux porteurs de mutations rares et complexes, mentionne-t-il. Notre but est de concevoir des traitements qui peuvent soulager toute la communauté FK et lui insuffler de l’espoir. »
Les travaux du Dr Bowen Li sur les thérapies à base d’ARN et ses contributions sont porteurs d'espoir et laissent espérer de nouvelles stratégiques thérapeutiques qui pourraient changer grandement la vie des patients fibro-kystiques, surtout ceux porteurs de mutations rares et complexes. Alors que le Dr Bowen Li continue de repousser les limites pour livrer l’ARN et modifier les gènes, ses travaux pavent la voie à un avenir dans lequel la FK et d'autres maladies génétiques pourront être traitées efficacement, voire guéries.
« Nous entrevoyons un avenir dans lequel les maladies génétiques comme la FK ne restreindront plus la vie, indique le Dr Li. Grâce à la recherche et à des collaborations novatrices, nous nous rapprochons de la concrétisation de cette vision. »
Reconnaissant l’importance du soutien de la communauté, le Dr Li exprime sa plus profonde gratitude envers l’appui qu’il a reçu. « Je suis reconnaissant envers le soutien à la recherche fourni par Fibrose kystique Canada et le soutien de donateurs qui ont généreusement offert le financement de cette initiative significative et percutante. J'espère que nos travaux pourront mener à des résultats transformateurs et efficaces qui pourront un jour permettre la mise au point de nouveaux traitements qui profiteront à toutes les personnes FK, » dit-il.
