Signe d'un changement dans le traitement de la FK chez les nouveaux-nés

Santé Canada a approuvé Kalydeco (Ivacaftor), un médicament contre la fibrose kystique, pour les enfants âgés de 2 à 4 mois qui sont porteurs de l’une des mutations suivantes du gène CFTR : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R ou R117H.

D’après les données sur les naissances des années précédentes, Fibrose kystique Canada estime que ce changement aura un impact sur près de cinq nourrissons chaque année. Bien que cette approbation n’ait une incidence que sur un petit nombre de familles, il s’agit d’un développement important dans le traitement de la FK.

Le dépistage néonatal de la fibrose kystique est une pratique courante pour tous les nouveau-nés au Canada et, avec cette approbation par Santé Canada, un enfant qui reçoit un diagnostic positif de fibrose kystique à la suite d’un dépistage néonatal pourra commencer le traitement presque immédiatement après le diagnostic.

« C’est le début d’un changement de paradigme dans le traitement de la fibrose kystique au Canada », a déclaré le Dr Paul Eckford, directeur en chef des activités scientifiques, Fibrose kystique Canada. « Nous espérons qu’il y aura plus d’enfants au Canada à qui un traitement modulateur sera prescrit dès le diagnostic grâce au dépistage néonatal, évitant ainsi l’aggravation inutile de l’état de santé et permettant à ces enfants de grandir avec le moins d’interruptions possible de leurs activités en raison de la fibrose kystique. »

Kalydeco, de quoi s’agit-il?

Kalydeco est un médicament de précision pour le traitement de la fibrose kystique. C’est l’un des médicaments de la combinaison thérapeutique (trithérapie) de Trikafta. Kalydeco est un comprimé pris  deux fois par jour, avec des aliments contenant des matières grasses, qui aide la protéine fabriquée par le gène CFTR à mieux fonctionner et, par conséquent, améliore la fonction pulmonaire et d’autres aspects de la fibrose kystique, dont la prise de poids.

Qui peut bénéficier de Kalydeco?

Au Canada, plus de 200 personnes, soit 4 % de la population atteinte de fibrose kystique, présentent des mutations qui les rendent admissibles à Kalydeco. Kalydeco est approuvé au Canada pour le traitement des patients atteints de fibrose kystique (FK) qui sont porteurs de l’une des mutations suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R ou R117H, et qui sont :

• âgés de 2 à 4 mois et dont le poids est d’au moins 3 kg,  et ceux âgés de 4 mois ou plus, dont le poids se situe entre 5 kg et 25 kg;
• âgés de 6 ans et plus, dont le poids est de 25 kg ou plus.